钻石靶点

一提到“钻石靶点”“广谱抗癌”就不得不提到了我们的“NTRK了，在癌症的治疗过程中发挥着不可比拟的作用，即使是晚期癌症见了它也需要“思虑片刻”，那原因何在呢？

NTRK是什么呢？

NTRK是神经营养因子受体激酶家族成员之一。家族中有三个“兄弟”包括老大NTRK1、老二NTRK2和老三NTRK3，它们分别编码着原肌球蛋白受体激酶TrkA/B/C这三种细胞表面受体蛋白。而这些受体在我们人体的神经系统中有着举足轻重的地位，参与调控神经生长、发育和存活。一旦NTRK家族出现突变或者与其他基因产生融合，便会导致其产物的过度激活，进而引发肿瘤的发生！   

NTRK有什么本领？

作为肿瘤中的一种驱动基因，在近几年也成为了肿瘤治疗领域中的“热门靶点之一”。小基因迸发出大能量，国际顶级期刊《自然》杂志中发表里一篇文章：NTRK 1/2/3融合在全癌和实体瘤中的系统评价。

结果表示了NTRK基因的罕见程度，NTRK基因融合是在癌症类型中发现的罕见体细胞突变。.此项研究纳入了160项研究，估计15种全癌和429种特定癌症类型（63种儿科）。成人全癌估计在0.03-0.70%之间。在常见癌症中，发病率始终低于0.5%。

在另一项研究发表在《NPJ Precis Oncol》官网，此项研究摘录了295000多名癌症患者得出了结论：NTRK融合阳性肿瘤的总体患病率为0.30%，在所有病例中，18岁以上患者的和18岁以下的患儿的患病率分别为0.28%和1.34%；患病率在5岁以下的患者中最高（2.28%）。而其中889例NTRK融合阳性病例包括来自45种癌症类型的134种不同组织学亚型，NTRK融合的最高患病率在唾液腺肿瘤中观察到（2.62%）。

NTRK的罕见程度令人惊讶！但是NTRK融合阳性病例覆盖45种癌症类型，因此它也具有“广谱抗癌”的称呼。

目前对于NTRK基因融合FDA已经批准了两款药物，一款是拉罗替尼和恩曲替尼

我们来看看拉罗替尼吧

拉罗替尼于2018年11月26日获FDA批准上市，用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者，是一种广谱抗癌靶向药。

此项获批基于三项多中心、开放标签、单臂临床试验的数据，在三项试验中，入组的前55名患者当中涵盖17个癌种，并且都是携带NTRK基因融合的恶性肿瘤。通过疗效进行评估。结果也令人振奋！

结果提示：拉罗替尼的总缓解率高达75%，其中22%的患者完全缓解。

这款“神奇抗癌药”的问世令癌友圈沸腾！因为在基因检测上发现NTRK基因融合的存在，就意味着“治疗”的可能！

知名期刊《柳叶刀》发表了一篇关于拉罗替尼的神奇疗效的案例。

2020年在美国的一家医院中，一位怀孕39周的Y女士正憧憬着一个新生命的到来，她的主治医生告诉她，她的B超检查单结果异常，医生说羊水量极少，所以很快就做了引产。但是孩子一出生，医生发现了一个严重的问题，孩子的脊椎上存在高级别的肿瘤，这是一种极其罕见的肿瘤——IV级先天性脊髓胶质母细胞瘤。命运好像给Y女士开了一个巨大的玩笑，她还没有从做母亲的喜悦之中走出来转身就掉进了深渊之中，Y女士站在医院的走廊间中久久没有缓过神来；不出所料，接下来的两周内小女孩的病情不断恶化，虽然意识清醒，但是由于孩子脊柱中的肿瘤不断压迫神经，全身张力不断减弱，四肢瘫痪也越来越严重。

医生也在不断寻找可以治愈先天性脊髓胶质母细胞瘤的方法，虽然机会渺茫，但是还是想用他的双手来拯救这个小生命。不久后，小女孩进行了手术，切除了部分压迫神经的肿瘤组织。然后将病理组织送往基因检测公司进行基因测试，就在检测结果出来的那一刹那，事情也迎来了转机。报告中显示检测的癌细胞中发现了特定的NTRK基因融合，这是一种极为罕见的基因突变类型，但是却在小女孩的病理结果中发现了。在当时正好有一款应对NTRK基因的“劲敌”在2018年获得FDA批准！（就是上文中小编提到的拉罗替尼）被幸运之神的石头砸中后，Y女士终于露出了久违的笑容。

在接受这款药物的一周之后，脊柱上的肿瘤就出现了肉眼可见的缩小。继续使用两周之后，病灶已经显著缩小了。果不其然小女孩在继续接受拉罗替尼的治疗8周之后，影像学结果显示：体内已经没有任何病灶了。Y女士抱着她的孩子喜极而泣。事情的发展已经逐渐走向正轨。在接受拉罗替尼的第17个月后，已经可以和其他小朋友一样开始学习爬行，走路了！！检查结果也表明体内的肿瘤也并没有进展和复发！！

2022年4月13日，拉替尼获得中国国家药品监督管理局批准正式上市，用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者。